Napoli, importante successo della terapia genica oculare: 10 bimbi ipovedenti riacquistano la vista

Napoli, importante successo della terapia genica oculare: 10 bimbi ipovedenti riacquistano la vista. Arriva dalla città del Golfo l’ultima incoraggiante novità medica che conferma l’eccellenza della ricerca scientifica di stanza nel capoluogo partenopeo: 10 bambini provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie. Una metodologia terapeutica effettuata presso l’Azienda ospedaliera dell’Università Luigi Vanvitelli di Napoli. Una formula, approvata e rimborsata in Italia, per una rara forma di distrofia retinica ereditaria. Quella legata a mutazioni in entrambe le copie del gene Rpe65, che ha visto il suo esordio circa 15 anni fa. Con una sperimentazione di fase I realizzata grazie alla collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia.

Napoli, successo della terapia genica oculare: 10 bimbi ipovedenti riacquistano la vista

«Un successo – spiega una nota della Regione Campania – che conferma l’eccellenza della sanità campana nella capacità di visione. Nella ricerca scientifica e nella pratica clinica. E che rende Napoli un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina. Non solo. Mostra l’efficienza e il valore della collaborazione tra pubblico e privato nel garantire l’accesso alle terapie più innovative a pazienti che fino a poco tempo fa non avevano possibilità di cura». Tanto che Francesca Simonelli, professore ordinario di Oftalmologia e direttrice della Clinica oculistica dell’Università Vanvitelli, spiega: «I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere. Leggere. Muoversi in autonomia».

Bambini ipovedenti riacquistano la vista: vincente la linea del trattamento precoce di una patologia degenerativa

I risultati che abbiamo ottenuto hanno un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente. Nel 2019, autorizzati da Aifa, abbiamo trattato i primi due bambini in Italia. E oggi, dopo quasi 2 anni dalla terapia, possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati e che abbiamo ottenuto e un buon profilo di sicurezza. Dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo periodo».