Leucemia, al via una nuova terapia: così la piccola Emily ce l’ha fatta

Una notizia che accende la speranza. La prima terapia genica contro la leucemia ha avuto il via libera in Usa dalla “Food and Drug Administration”. L’agenzia regolatoria americana ha approvato un trattamento ‘Car-T’ sviluppato dall’azienda farmaceutica svizzera Novartis, insieme all’università della Pennsylvania. La terapia, nome commerciale Kymriah (tisagenlecleucel), ha un costo di circa 475mila dollari perché ogni trattamento deve essere sviluppato individualmente, su misura per ciascun paziente. E’ rivolta a malati fino a 25 anni, con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria.

Terapia genica, cos’è

Parliamo di ‘terapia genica’ quando utilizziamo del materiale genetico all’interno delle cellule per curare le malattie. Nel caso specifico di Kymriah, infatti i linfociti T prelevati dal paziente vengono modificati geneticamente, al loro interno viene inserito un nuovo gene che contiene una specifica proteina, chiamato recettore antigenico chimerico (CAR), che porta gli stessi linfociti T ad identificare e uccidere le cellule responsabili dello sviluppo della leucemia che hanno uno specifico antigene (CD19) sulla loro superficie: una volta modificate, queste cellule vengono infuse nel paziente che riesce così a guarire.

Leucemia, la prima bambina sottoposta alla terapia

I risultati ottenuti durante gli studi registrativi rimbalzano sulla stampa internazionale: l’83% dei pazienti trattati (52 su 63) ha raggiunto la remissione entro 3 mesi dall’infusione, percentuale superiore a qualsiasi altro trattamento anti-leucemia. Una notizia che accende la speranza, anche se i possibili effetti secondari sono tali da dover essere controllati in ospedale e, al momento, non si sa con certezza quale possa essere la durata dell’effetto. La prima bambina sottoposta alla terapia, Emily Whitehead, seguita all’ospedale pediatrico di Philadelphia, è stata curata all’età di 6 anni ed è libera dalla leucemia da 5. Il trattamento si basa su linfociti T ‘addestrati’ contro il cancro, cellule immunitarie che vengono estratte dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire il tumore. Successivamente vengono moltiplicate e reiniettate nell’organismo, dove contrastano la malattia per mesi e persino anni. I primi a beneficiare della nuova cura saranno i pazienti colpiti da una forma di leucemia che negli Stati Uniti interessa 3mila bambini o giovani adulti. La terapia Car-T, in un prossimo futuro, potrebbe diventare un’alternativa al trapianto di midollo osseo, trattamento che comunque arriva a costare negli Usa oltre 500mila dollari. Al momento la terapia appena approvata sarà proposta solo in alcuni ospedali, nei quali è presente personale formato ad hoc per somministrare la sofisticata cura e per gestirne gli eventuali effetti collaterali. Il prossimo passo dei ricercatori sarà quello di sperimentare la Car-T contro alcuni tumori solidi, come quelli del cervello e del seno.