Malattie rare, Gemmato: «Dal governo 50 milioni per il Piano nazionale. Siamo dalla parte dei pazienti»
«Il governo è vicino alle persone con malattie rare». A ribadirlo è stato il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, in occasione della presentazione al ministero di “Uniamo le forze”, la campagna di sensibilizzazione promossa, in vista della Giornata mondiale delle malattie rare del 28 febbraio, dalla Federazione italiana malattie rare con l’adesione di ministero della Salute, ministero dell’Università e Ricerca, Istituto superiore di sanità, Aifa, Cnr e Fondazione Telethon. «Il ministero della Salute è presente e attivo per coordinare le attività di implementazione del Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026, un Piano che non era aggiornato dal 2016 e che questo governo ha finalizzato e fatto approvare dalla Conferenza Stato Regioni e soprattutto finanziato con 50 milioni di euro, risorse che sono state correttamente ripartite nel 2023 e nel 2024 fra le Regioni», ha sottolineato Gemmato.
Gemmato: «Stanziati 50 milioni per il Piano nazionale malattie rare»
«Nel nostro Paese ci sono 2 milioni di persone che hanno una malattia rara per la cui presa in carico socio-sanitaria l’Italia è prima in Europa e, nel mondo, seconda soltanto agli Stati Uniti d’America», ha spiegato Gemmato, sottolineando che si tratta di «un elemento di vanto per il Paese e per il nostro Ssn». «Detto questo – ha aggiunto – l’obiettivo di primaria importanza è per noi garantire l’accesso equo e tempestivo ai trattamenti farmacologici e non farmacologici, dispositivi medici, tra cui protesi ed ausili, integratori, trattamenti riabilitativi, compresi nei piani di presa in carico definiti dai Centri di riferimento in tutto il territorio nazionale».
L’impegno dell’Italia nella sperimentazione di nuovi farmaci
Gemmato quindi ha ricordato che «in Italia abbiamo l’80% delle molecole distribuite gratuitamente, parliamo di farmaci molto costosi» e ha fornito di dati sui farmaci orfani approvati in sperimentazione, sottolineando che «stiamo investendo nella ricerca». «Nel nostro Paese al 31 dicembre 2023 risultano autorizzati 146 farmaci orfani, di cui 113 a carico del Ssn. Nel corso del 2024 in Europa sono stati autorizzati 15 farmaci che hanno avuto conferma della designazione di farmaco orfano e vanno ad aggiungersi all’armamentario già illustrato». Quindi sugli studi clinici interventistici farmacologici sulle Malattie rare in Europa, «dal sistema Clinical Trial Information System dell’Ema, risulta che nel 2024 sono state autorizzate 166 sperimentazioni pari al 27,7% del totale (600). Di queste, 15 hanno l’Italia come Paese di riferimento, 8 (4.8%) sono sperimentazioni esclusivamente nazionali (3 sono profit e 5 no-profit)».
