La ricerca italiana scopre le terapie innovative per sconfiggere finalmente il cancro “incurabile”
Sulla lotta al cancro riceviamo da Marino Petrelli e volentieri pubblichiamo
Sono considerate una rivoluzione epocale nell’ambito della lotta al cancro e sono destinate a cambiare la storia di molti pazienti affetti da patologie maligne neoplastiche o non. Miglioreranno significativamente la prospettiva e qualità di vita. Sono le cosiddette Advanced therapy medicinal products (Atmp), medicinali biologici che si basano su terapie innovative. Sono le terapie geniche e cellulari o l’ingegneria tissutale. Le Atmp approvate dall’Ema, l’Agenzia europea per il farmaco, sono dieci. Tre delle prime quattro sono state scoperte in Italia. Questo grazie alla collaborazione virtuosa tra centri di ricerca, imprese e soggetti pubblici e/o organizzazioni no profit. E’ quanto emerge dal secondo Rapporto italiano sulle Atmp, presentato presso il ministero della Salute.
Il grande interesse verso questo tipo di terapie è legato principalmente all’alto valore clinico. Sono terapie spesso curative, e comunque in grado di trattare patologie senza alternative. L’alto potenziale pone la necessità di garantire, da un lato, l’accesso omogeneo dei pazienti sul territorio e, dall’altro, la sostenibilità economica. Secondo Elena Paola Lanati, direttore di Atmp Forum, “nel 2019 andremo incontro a una spesa massima di circa 20 milioni. La spesa proiettata per i prossimi 16 farmaci a 5 anni sarà inferiore ai 500 milioni. Quando si parla di queste terapie, va ricordato che il loro valore deve tenere conto, non solo di una fase di ricerca e sviluppo costosa e con alto rischio di fallimento, ma anche di costi di produzione del singolo farmaco piuttosto rilevanti”.
Farmaci ad alto contenuto tecnologico
Negli ultimi 20 anni, si sono registrati molti passi avanti nella terapia delle malattie infiammatorie croniche intestinali grazie allo sviluppo di farmaci ad alto contenuto tecnologico. Le Car-T, acronimo di Chimeric antigen receptor T-cell, che tramutano le nostre cellule immunitarie, i linfociti T, in killer seriali del tumore, risultano invece efficaci in alcuni tipi di linfomi e leucemie linfoblastiche acute.
Secondo le stime, sono 600-700 l’anno i pazienti italiani colpiti dal cancro che potrebbero beneficiarne. Le percentuali di guarigione, se si pensa che parliamo di diagnosi fino a pochissimo tempo fa considerate sentenze di morte, sono impressionanti. Per la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente tra i bambini con un picco di incidenza dai 2 ai 5 anni, si parla di guarigione nel 40-50 per cento dei casi.
Cominciano ad arrivare i primi dati sulla loro efficacia direttamente dai pazienti. Lo studio Eliana, pubblicato su Lancet Oncology, analizza ad esempio la sperimentazione clinica che ha portato alla registrazione del tisagenlecleucel. E’ una delle due terapie a base di cellule CAR-T attualmente approvate contro alcuni tipi di tumori onco ematologici. I risultati arrivano da un team di ricercatori internazionali, tra cui Fabio Efficace e Marco Vignetti del Gruppo italiano malattie ematologiche dell’adulto (GIMEMA).